TERAPIA GENICA: PER CECITA’ 1* INTERVENTO AL MONDO SU ITALIANI
(AGI) - Roma, 28 apr. - “Sono soddisfatto, prima non vedevo neanche le luci, ora riesco a leggere fino a cinque righe del tabellone. E’ stato operato il mio occhio destro, il piu’ malandato, ma anche il sinistro ha ottenuto benefici”. A parlare e’ Tommaso Ferraro, 26 anni, di Ragusa, uno dei tre italiani affetti da grave forma di cecita’ ereditaria, l’amaurosi congenita di Leber, che presto il Children’s Hospital di Philadelphia si sono sottoposti al primo intervento di terapia genica sull’uomo, complesso lavoro di equipe internazionale che ha visto collaborare l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) ed il Dipartimento di Oftalmologia della seconda Universita’ degli Studi di Napoli assieme, appunto, al Children’s Hospital di Philadelphia. Racconta la sua esperienza, Tommaso, nel corso della conferenza stampa svoltasi questa mattina a Roma sotto gli occhi soddisfatti del presidente di Telethon, Susanna Agnelli, e sotto quelli entusiasti di Alberto Auricchio, ricercatore del Tigem e professore all’Universita’ Federico II di Napoli: “Ci siamo concentrati sull’amaurosi congenita di Leber, una malattia genetica che colpisce la retina e provoca cecita’ fin dall’infanzia, in certi casi a partire dall’adolescenza. Dovuta all’alterazione di un gene, abbiamo identificato il gene responsabile ed iniettato il gene sano nelle cellule bersaglio, dove deve sopravvivere abbastanza a lungo per produrre quantita’ sufficienti di proteina rimediando al difetto genetico. Il successo e’ stato confezionare un vettore, ‘una navetta biologica’ in grado di trasportare una significativa quantita’ di Dna all’interno delle cellule bersaglio; un vettore puro e sicuro per la sperimentazione sull’uomo”, spiega il professor Auricchio. (AGI)
Cli/Msc (Segue)