SALUTE: ‘SCIENCE’, IN TOP 10 STUDI 2009 TERAPIA GENICA ITALIANA
Venerdì, Dicembre 18th, 2009(AGI) - Roma, 18 dic. - La “settimana che salva la vita” e’ uguale per tutti: ricovero il sabato, analisi la domenica, espianto del midollo il lunedi’. Poi tre giorni in camera iperbarica mentre il gene malato viene curato; il venerdi’ la reinfusione del Dna sano. E il giorno dopo comincia una nuova vita. Senza la malattia. E’ l’avanguardia della terapia genica mondiale. Avviene in Italia ed e’ meravigliosamente gratis per la famiglia del bambino malato. Paga il “contribuente”. Quel particolare tipo di contribuente che da’ i soldi a Telethon. All’Hsr-Tiget, l’Istituto Telethon di Terapia Genica presso il San Raffaele di Milano diretto da Luigi Naldini, la settimana in questione si chiama “protocollo Ada Scid”, dal nome della malattia, una grave immunodeficienza congenita che impedisce al sistema immunitario di funzionare ed ha gia’ salvato 13 bambini di varie parti del mondo.Raccontiamo la storia di uno per tutti. Aleyna aveva due anni, e’ nata e vive a Bruxelles. Il suo e’ un nome turco. Come la mamma, e i genitori del padre. “Ci siamo accorti che era malata quando aveva due mesi - racconta il padre - e gia’ a gennaio del 2002 i medici di Bruxelles ci dissero che aveva l’Ada Scid”. Nella tragedia i due giovani genitori sono fortunati, ma ancora non lo sanno. Forse lo cominciano ad intuire un mese piu’ tardi, quando un medico belga gli parla di un centro italiano che sta sperimentando la terapia genica, di Maria Grazia Roncarolo, che allora lo dirigeva, e di Alessandro Aiuti, il medico che seguira’ la loro bambina. I medici belgi avevano provato una terapia alternativa chiamata Peg Ada somministrando alla bambina un enzima sostitutivo. Una cura molto costosa (dai 100 ai 200 mila euro l’anno, ndr) che deve essere fatta per tutta la vita. Ma in Aleyna non funziono’. I bambini affetti da Ada Scid, se non trattati, non vivono piu’ di due anni. “Espiantiamo il midollo - spiegano al Tiget - isoliamo le cellule staminali, facciamo una stimolazione in vitro con un fattore di crescita, le mettiamo in contatto con il vettore in tre cicli e dopo quattro giorni reimpiantiamo il midollo con le cellule sane”. La vera novita’ del protocollo del Tiget sta in un farmaco chemioterapico somministrato al bambino mentre le cellule sono in riparazione. Ha un dosaggio blando ma sufficiente per pulire le cellule del midollo e far attecchire meglio quelle reimpiantate. (AGI) Pgi
